真實世界證據

“真實世界證據”（Real World Evidence，RWE ^[1]  ）還沒有公認的定義。在《21世紀治癒法案》中，“真實世界證據”為：“從隨機對照試驗（Randomized Clinical Trials，RCT）以外的其它來源獲取的關於用藥方式、藥物潛在獲益或者安全性方面的數據”。 ^[2] 

隨着組學技術的普及和檢測費用的降低，生物學數據很快將成為患者乃至正常人的基本健康信息的一個重要組成部分，自然也將會成為真實世界證據不可忽略的數據來源。 ^[2] 

與真實世界證據相近的概念有：真實世界研究、真實世界數據。 ^[2-3] 

充分利用健康醫學大數據，包括電子健康檔案、醫療保險信息、藥品與疾病的登記單、個人保健活動信息、前瞻型觀察性研究或註冊型研究、回顧性數據庫分析、病例報告、健康管理報告，乃至社交媒體。 ^[2] 

真實世界證據並非要去取代傳統的臨牀試驗證據在藥物評審中的地位，而是提供一種新的補充證據。傳統臨牀試驗和相關的試驗證據用於新藥的研發和評審，真實世界研究用於新藥上市以後的有效性和安全性研究。在《21世紀治癒法案》中，規定了真實世界證據在藥物評審中的兩個用途：（1）用來支持已獲批的藥物進行擴大其適應症的批准；（2）用來支持或滿足已獲批的臨牀試驗的相關需求。這條意味着FDA首次明確認可真實世界證據在藥物評審中的作用。 ^[2] 

真實世界證據源於豐富多樣的現實臨牀實踐，沒有刻意地挑選受試者和進行過多的人為干預。因此，這種類型的數據能反映具有廣泛異質性患者羣體的真實治療情況，有助於發現對藥物響應好和安全性高的患者，從而用於指導個體化治療。這就是為什麼要用真實世界證據來評估藥物的治療有效性和安全性，且把這類證據定為評審藥物擴大適應症和醫療器械的補充證據。真實世界證據在一定條件下可用於推進精確醫學的進程，“在這種情況下，真實世界證據將成為加快利用那些用來確認藥效和價值的數據的關鍵因子；因這類藥品要在藥效還存在很大不確定性的情況下獲得必要批准”。 ^[2] 

真實世界證據的多種數據整合特徵體現了“系統生物學”（Systems Biology）的理念：生物體是一個複雜系統，並且與環境有着複雜的相互作用，不能只考慮一個局部，一類分子，甚至不能僅考慮一個層次，需要從多層次和多因素相互作用的全局性角度，才能夠完整地認識和揭示生命的複雜生理和病理活動。 ^[2] 

真實世界證據作為剛剛提出的概念，還存在爭議，技術方法還需完善，也只是作為藥品和醫療器械的審批決策的補充證據。但真實世界證據對未來健康醫療的推動作用不可低估。它不僅會在新藥的研發模式和審批制度的改變上發揮出越來越大的作用，且在精確醫學的進一步發展和完善過程中也會發揮重要的作用。《21世紀治癒法案》雖在第3022條款中規定了真實世界證據的兩個具體用途，但又特別寫了一段文字：“在本條款中沒有任何內容限制該部門負責人將真實世界證據用於該條款沒有涉及的其它目的”。這意味着，真實世界證據擁有着尚未開發的巨大潛力，需花大力氣去深入瞭解且給予充分的開發。 ^[2]