新藥

註冊按照新藥申請的程序申報，但改變劑型但不改變給藥途徑，以及增加新適應症的註冊申請獲得批准後不發給新藥證書（靶向製劑、緩釋、控釋製劑等特殊劑型除外）。新藥經申請、檢驗、審評、生產現場檢查合格後，由國家食品藥品監督管理總局（CFDA）審核發給新藥證書，申請人已持有《藥品生產許可證》並具備生產條件的，同時發給藥品批准文號。

新藥的來源包括：天然產物、半合成化學物質、全合成化學物質。

1.根據有效藥物的植物分類學尋找近親品種進行篩選。如甘味藥（人蔘、黨蔘、黃芪）能補能緩，是因其大部分所含成份都是機體代謝所需要的營養物質，如氨基酸、糖類、甙類、維生素等。

2.從有效藥物化學結構與藥理活性關係推斷，定向合成系列產品篩選。

3.對現有藥物進行化學結構改造（半合成）或改變劑型，以獲得高效低毒應用方便的藥物。

4.對於機體內在抗病物質（蛋白成分）利用DNA基因重組技術（即將DNA的特異基因區段分離並植入能迅速生長的細菌或酵母細胞，以獲得大量所需蛋白藥物）進行篩選。

該階段的主要內容為處方組成、工藝、藥學、藥劑學、藥理、毒理學的研究。對於具有選擇性藥理效應的藥物，在進行臨牀試驗前還需測定藥物在動物體內的吸收，分佈及消除過程。臨牀前的藥理研究是要弄清新藥的作用範圍及可能發生的毒性反應，在經藥物管理部門的初步審批後才能進行臨牀試驗，目的在於保證用藥安全。

新藥臨牀研究是確定一個藥物在人身上是否安全有效的關鍵一環。一般按其目的分為四個階段。首先應進行①安全性預測。可在少量自願者（包括患者或正常人）進行，一般在10～ 30例正常成年志願者觀察新藥耐受性、找出安全劑量。②有效性試驗（100例）再選擇有特異指徵病人按隨機分組，設立已知有效藥物及空白安慰劑雙重對照（對急重病人不得采用有損病人健康的空白對照）並儘量採用雙盲法（病人及醫護人員均不能分辨治療藥品或對照藥品）觀察，同時還需進行血藥濃度監測計算藥動學數據。③較大範圍的臨牀研究：受試驗例數一般不少於300例。先在一個醫院以後可擴大至三個以上醫療單位進行多中心合作研究。最後一個階段為④廣泛的安全性，有效性考察：對那些需要長期用藥的新藥，應有50～100例病人累積用藥半年至一年的觀察記錄，由此制定適應證、禁忌證、劑量療程及説明可能發生的不良反應後，再經藥政部門的審批才能生產上市。

是指新藥問市後進行的社會性考慮與評價，在廣泛的推廣應用中重點了解長期使用後出現的不良反應和遠期療效（包括無效病例），藥物只能依靠廣大用藥者（醫生及病人）才能作出正確的評價。