酶替代療法

酶替代療法常用於治療溶酶體貯積症的治療，此類疾病中的戈謝病（Gaucher disease）、MPS I、MPS II、法布里病（Fabry）、GSD II型等多種疾病均可採用此種方法治療。

採用酶替代療法治療的患者並不能將疾病徹底根除，正如糖尿病需要定期注射胰島素一樣，只能通過定期注射緩解症狀，此類藥物只有國外為數不多的罕見病藥物廠家生產，單次注射的價格高，因此這種方法的總體治療費用很高。