藥物臨牀研究

《中國腫瘤整合診治指南》，簡稱《CACA指南》，由中國抗癌協會組織13000餘位專家集體編寫完成，指南覆蓋53個常見瘤種（瘤種篇）和60個診療技術（技術篇）， 共計113個指南。本指南縱橫維度交叉，秉承“防-篩-診-治-康，評-扶-控-護-生” 十字方針，聚焦中國人羣的流行病學特徵、遺傳背景、原創研究成果及診療防控特色，納入中國研究，注重中國特點，兼顧醫療可及性，體現整合思維，是兼具中國特點和國際視野，適合中國人羣的腫瘤指南規範體系。2022年版《CACA指南》（瘤種篇）涵蓋29個惡性腫瘤領域，53種腫瘤，全書2300頁，共370萬字，出版《中國腫瘤整合診治指南》合訂本1冊，分冊29冊。 2023年版《CACA指南》（技術篇）將分為整體評估，支持治療，診斷技術，治療技術，器官保護和基礎研究等6大類，共60個技術手段指南組成。 ^[1-2] 

《藥物臨牀研究》是全球首個全面、系統闡述藥物臨牀研究的指南。該指南涵蓋了藥物臨牀研究的各個方面，包括研究設計、倫理審查、數據管理、統計分析等，為腫瘤藥物臨牀研究人員提供了全面的指導。其次，該指南為藥物臨牀研究的規範化開展提供了指導。藥物臨牀研究是確保藥物的安全和有效性的重要環節，規範化開展對於保證研究結果的可靠性和可比性至關重要。該指南通過詳細的規範和流程，幫助研究人員遵循標準，提高研究的質量和可信度。最後，該指南的發佈具有重要意義。藥物臨牀研究是醫學領域的重要課題，對於推動藥物研發和臨牀實踐具有重要意義。該指南的發佈將為研究人員提供指導，有助於提高藥物臨牀研究的水平和質量，推動醫學科學的發展。 ^[1-2] 

第一章抗腫瘤藥物臨牀研究概述

一、歷史、現狀及發展趨勢

二、GCP的概念及主要原則

第二章抗腫瘤藥物臨牀研究啓動時機及臨牀前數據要求

一、臨牀前療效數據（非臨牀藥理學）

二、臨牀前毒理學研究

三、動物藥代動力學研究

四、關聯性分析：臨牀前檢測方法的開發用於臨牀研究

第三章抗腫瘤藥物臨牀研究的類型及考慮要點

一、以研究形式區分

（一）研究者發起的研究（IIT研究）

（二）醫藥企業發起的藥物臨牀試驗（IST）

（三）真實世界研究

二、以試驗分期區分：I期——IV期臨牀研究

（一）I期臨牀試驗

（二）II期臨牀試驗

（三）III期臨牀試驗

（四）IV期臨牀試驗

三、以作用機制區分

（一）化學治療

（二）內分泌治療

（三）靶向治療

（四）免疫治療

（五）基因治療

（六）仿製藥物

（七）生物類似藥

第四章腫瘤藥物臨牀研究試驗流程中的關鍵問題

一、研究者和研究機構的責任

二、臨牀試驗受試者招募

三、受試者知情同意

四、數據管理和統計

五、臨牀試驗藥物劑量的探索與確定

六、意料中和意料外的不良事件

第五章腫瘤藥物臨牀研究中的倫理審查原則

一、不傷害/有利原則

二、尊重原則

三、公正原則

第六章腫瘤藥物臨牀研究的人類遺傳資源管理

一、措施制定與機構的設置

二、信息系統的更新

三、人類遺傳資源管理辦法的學習

第七章腫瘤藥物臨牀研究的設計原則要點

一、設計基本原則及主要內容

（一）概述

（二）腫瘤藥物臨牀研究設計的基本原則

（三）腫瘤藥物臨牀研究的設計主要內容

二、統計方法確立及樣本量計算

（一）IND研究的統計方法及樣本量估計

（二）IIT研究的統計方法及樣本量估計

（三）腫瘤藥物臨牀研究的混雜控制與交互作用分析

三、研究設計方案撰寫關鍵點

（一）臨牀研究方案首頁設計

（二）臨牀研究方案目錄、縮略語詞表

（三）臨牀研究方案摘要

（四）臨牀研究背景

（五）臨牀研究終點的選擇

（六）研究設計

（七）研究人羣

（八）研究藥物治療管理

（九）研究程序

（十）統計學考量

（十一）數據和文件資料管理

四、研究方案設計的倫理學要點

（一）概述

（二）研究背景和目的

（三）研究對象

（四）研究設計

五、特殊類型臨牀試驗的設計原則要點

（一）觀察性研究

（二）隨機對照試驗

（三）藥物研發中的Biomarker篩選

（四）其他類型研究

六、伴隨診斷及探索性分析

（一）伴隨診斷試劑相關研究

（二）伴隨診斷產品同步研發臨牀試驗

（三）探索性分析

第八章腫瘤藥物臨牀研究的模型構建

第九章腫瘤藥物臨牀研究的報告和結果解讀

一、試驗報告的解讀

二、試驗後的藥物發展決策

第十章特殊人羣（老年、兒童）腫瘤藥物臨牀研究相關問題

第十一章腫瘤藥物臨牀研究的療效評估

一、實體瘤療效評價標準及免疫治療療效評價標準

二、淋巴瘤療效評價標準及淋巴瘤的免疫治療療效反應標準

三、神經系統腫瘤療效評估標準及免疫治療反應評估標準

第十二章腫瘤藥物臨牀研究的不良反應評價

一、抗腫瘤臨牀試驗不良事件判斷

（一）臨牀試驗方案

（二）記錄患者的基線狀態

（三）不良事件收集

二、不良事件與藥物因果關係評估方法

（一）專家判斷法

（二）標準化算法

（三）概率化法

三、抗腫瘤藥物臨牀試驗不良事件因果關係評估需考慮的因素

（一）成本、時間

（二）患者複雜性

（三）基線狀況收集不足

（四）多種藥物組合研究

（五）研究者認知差異

四、提高對抗腫瘤藥物不良反應因果關係評估的準確性因素

（一）聯合方案，考慮整個方案與不良事件的歸因

（二）建立腫瘤患者基線測量標準流程

（三）使用患者報告結果收集受試者關於症狀的主觀數據

（四）提高研究者、申辦方和參與臨牀試驗的其他人員關於因果關係評價的一致性

第十三章腫瘤藥物臨牀研究的質量控制要點

一、質控要點

二、質量控制相關方及各方職責

（一）申辦者

（二）藥物臨牀試驗機構

（三）研究者

（四）試驗現場管理組織

（五）臨牀監查員

（六）稽查

參考文獻 ^[1] 

中國抗癌協會官網和客户端可閲讀和下載CACA指南電子版。 ^[3]