Myozyme

美國食品暨藥物管理局（FDA）批准了Myozyme的生物製品許可申請(biologics license application，BLA)，Myozyme是首個治療龐培氏病（Pompe）的藥物。

Myozyme已被批准為FDA指定罕見病藥，並被批准優先審查。罕見病產品的開發，用於治療在美國影響少於20萬人的罕見疾病或症狀，《罕見病藥品法》（Orphan Drug Act）給獲得一個指定罕見病藥上市批准的首個申請者提供了7年的市場獨佔期。

FDA批准Myozyme通過靜脈輸液給藥。在兩項獨立臨牀試驗中，對39位1個月至3.5歲的患有龐培氏病的嬰幼兒的首次給藥評估了Myozyme的安全性及有效性。

使用該藥治療的嬰幼兒患者與未使用該藥的同齡同病況患者的已知高致命性相比，無需侵入型吸氧（invasive ventilatory）維持生命的存活率比預計的明顯增高。該藥在其他形式龐培氏病中的安全性和有效性，尚未得到充分研究。

對Myozyme最嚴重的不良反應報道是心臟與肺衰竭及過敏性休克。最常見的反應包括肺炎、呼吸衰竭與呼吸困難、感染及發燒。Myozyme標籤中包含的一個加框警告稱可能存在威脅生命的過敏反應。

Myozyme由美國馬塞諸塞州劍橋市的Genzyme公司生產。