瑞派替尼

2020年5月15日，美國食品藥品監督管理局（FDA）宣佈批准瑞派替尼（Ripretinib）作為首個四線治療藥物可用於治療接受過包括伊馬替尼在內的三種或更多種賴氨酸激酶抑制劑（TKI）治療的晚期胃腸道間質瘤（GIST）成年患者。 ^[2] 

2020年7月，再鼎醫藥和Deciphera Pharmaceuticals宣佈，國家藥品監督管理局已受理瑞派替尼（Ripretinib）的新藥上市申請。 ^[1] 

2021年3月31日，國家藥品監督管理局批准了瑞派替尼的新藥上市申請，用於治療已接受過包括伊馬替尼在內的3種及以上激酶抑制劑治療的晚期胃腸道間質瘤（GIST）成人患者。 ^[6] 

2023年1月18日，瑞派替尼被納入國家醫保局、人力資源社會保障部印發的2022年版國家醫保藥品目錄，用於既往接受過3種或以上激酶抑制劑(包括伊馬替尼)的晚期胃腸間質瘤(GIST)成人患者。協議有效期從2023年3月1日至2024年12月31日。 ^[7-8] 

INVICTUS研究是一項雙盲、隨機、安慰劑對照Ⅲ期臨牀研究。研究雙盲階段，既往至少接受過伊馬替尼、舒尼替尼和瑞戈非尼治療的晚期GIST患者以2:1隨機接受瑞派替尼150mg每日1次或安慰劑治療。經盲法獨立審查中心確定患者疾病進展後，進入開放研究階段，安慰劑組患者在疾病進展後可以交叉至瑞派替尼150mg每日1次組進行治療。研究的主要終點為根據MRECIST1.1標準評估的PFS，次要終點包括總生存期（OS）、研究者評估的PFS、生活質量（QOL）和安全性等。 ^[3] 

INVICTUS結果顯示，瑞派替尼中位PFS為6.3個月，而安慰劑組中位PFS是1.0個月。進一步分析安慰劑組中交叉接受瑞派替尼治療和未接受瑞派替尼治療的患者，交叉治療可以帶來顯著的OS獲益，兩組中的OS分別為11.6個月和1.8個月。 ^[3]