標靶藥物

那些編碼靶標蛋白的基因也被稱為靶標基因。事先確定靶向特定疾病有關的靶標分子是現代新藥開發的基礎。

選擇藥物作用靶標要考慮兩個方面：

1. 靶標的有效性，即靶標與疾病確實相關，並且通過調節靶標的生理活性能有效地改善疾病症狀。

2. 靶標的副作用，如果對靶標的生理活性的調節不可避免地產生嚴重的副作用，那麼將其選作藥物作用靶標是不合適的。

靶標發現與確證的一般流程：

1. 尋找疾病相關生物分子線索：利用基因組學、蛋白質組學以及生物芯片技術獲取疾病相關的生物分子信息，並進行生物信息學分析，獲取線索。

2. 對相關的生物分子進行功能研究，以確定候選藥物作用靶標。

3. 候選藥物作用靶標，設計小分子化合物，在分子、細胞和整體動物水平上進行藥理學研究。

4. 驗證靶標的有效性。