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四氫生物蝶呤
鎖定
- 中文名
- 四氫生物蝶呤
- 外文名
- tetrahydrobiopterin
- 化學式
- C9H15N5O3
- 分子量
- 241.25
- CAS登錄號
- 17528-72-2
- 缺乏症
- 常染色體遺傳性疾病
四氫生物蝶呤基本信息
四氫生物蝶呤 [sì qīng shēng wù dié lìng]
[生物化學] tetrahydrobiopterin
分子式:C9H15N5O3
分子量:241.25
CAS號:17528-72-2
楊豔玲説:“BH4缺乏症是當今少數的幾種可控制的遺傳性疾病之一。
首個治療四氫生物蝶呤缺乏症藥物中國獲批
四氫生物蝶呤(BH4)缺乏症,這個看起來奇怪的疾病名稱,給眾多的家庭帶來了巨大的痛苦,上週首個治療BH 4缺乏症的藥物獲得國家食品藥品監督管理局(SFDA )批准。這個治療BH 4缺乏症的藥物就是科望。
科望分別於2007年12月和2008年12月獲得了美國FDA及歐盟EMA的快速批准,並被授予了孤兒藥的身份。在國外進行的600多例臨牀試驗中,患者反應良好。科望可以有效控制BH4缺乏症患兒血液中的苯丙氨酸水平,減少腦部持續受損的風險,顯著提升患兒的生活質量。
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四氫生物蝶呤性質
是苯丙氨酸羥化酶的輔酶,在酶促反應中作為電子載體起還原劑的作用。其氧化型為二氫生物蝶呤,後者在二氫生物蝶呤還原酶催化下以NADPH為供氫體還原再生成為四氫生物蝶呤。四氫生物蝶呤不足或催化四氫生物蝶呤再生的還原酶缺陷,是苯丙氨酸羥化反應受阻、出現苯酮尿症的原因之一。
四氫生物蝶呤臨牀意義
四氫生物蝶呤合成和/或再生障礙可導致IV型苯丙酮尿症(PKU)以及神經遞質(多巴胺和5-羥色胺)。PKU患者血液里長期高濃度的苯丙氨酸可導致嚴重的神經損害,包括嚴重智力缺陷、小顱、言語延遲、癲癇和行為異常。
四氫生物蝶呤生物合成
- 參考資料
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- 1. 治療四氫生物蝶呤新藥"科望"將在國內上市
- 2. Tetrahydrobiopterin - an overview | ScienceDirect Topics .ScienceDirect[引用日期2023-07-29]